Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão, publicada no Diário Oficial da União, foi tomada a pedido da própria empresa fabricante.

O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país. Segundo a agência, a interrupção ocorreu porque os dados disponíveis até o momento sobre o Elevidys, apresentados pela fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no Brasil.

A Anvisa esclarece que o cancelamento não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A DMD é uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, causando perda de massa muscular e fraqueza, devido à produção inadequada da proteína distrofina, essencial para o funcionamento dos músculos.

O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com a exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança. Na ocasião, foi autorizado para pacientes de 4 a 7 anos que ainda mantinham a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, desde que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais específicos. Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa pela agência, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos.

Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança com foco na insuficiência hepática aguda. A farmacêutica apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência. Em nota, a Roche afirmou que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias. Na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou em estudos clínicos capacidade de retardar a progressão da doença.

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